अब ‘डीएनए सम्पादन’ गरी वंशाणुगत रोगको उपचार गर्न सकिन्छ

आनुवंशिक उत्परिवर्तनका कारणले लाग्ने रोगको उपचार हुन नसक्ने ठहर गर्दै निराशा व्यक्त गरिएका प्रतिक्रिया म कहाँ आइरहन्छन् । एक २ वर्षीया बालिकाका अभिभावक लेख्छन्–‘आनुवंशिक उत्परिवर्तनले हाम्री छोरीको मुटु असफल हुँदैछ । उनी आउने १ वर्षभित्र बित्न सक्नेछिन् । तपाईं उनका लागि केही गर्न सक्नुहुन्छ ?’

अर्का एक ३० वर्षीय युवा भन्छन्–‘मेरो मृत्यु नजिक आउँदैछ ।’ उनी आफ्नो मृत्युका लागि ‘आनुवंशिक गल्ती र गडबडी’ लाई कारण मान्दछन् ।

यस प्रकारका मानवीय त्रासदीका कथा मेरो इन्बक्समा नियमित र बढ्दो रूपमा आइरहन्छन्, जो वास्तवमै पीडादायी हुन्छन् । उनीहरूको अपेक्षा हुन्छ–मैले उनीहरूको ‘गल्तीपूर्ण र गडबड जीन’ लाई ठीक गर्न र मृत्युलाई रोक्न सक्दछु कि ? त्यसका लागि कुनै औषधि बनाउन सक्दछु कि ? कुनै उपचार विधि सिफारिस गर्न सक्दछु कि ?

गत दशकमा हजारौं मानिसको जीवन बचाउन सकिने प्रयोगात्मक ‘जिन इन्जिनियरिङ’ अभ्यास सफल भएका छन् । जिन थेरापी प्रविधिको विकास सन् १९८९ देखि हुन थालेको हो । सन् २००० मा ‘इम्युन सिस्टम’ ले काम नगरिरहेको एक बच्चाको उपचार गरिएको थियो।

अहिले थुप्रै जीन थेरापी औषधि आइसकेका छन् । यो उपचार विधिमा सुईबाट मान्छेको शरिरमा भएका रोगी जिन निकाल्ने र त्यस ठाउँमा भाइरस राख्ने गरिन्छ । यस्ता उपचार निसन्देह प्रभावकारी हुन्छन् तर निकै गाह्रो र खपिनसक्नु महंगो हुन्छन् । हालै स्वीकृति प्राप्त त्यस्तै एक औषधिको एक डोजलाई ३५ लाख डलर पर्दछ । यो संसारकै सबैभन्दा महँगो औषधि र उपचार हुन्छ।

जिन सम्पादन बिल्कुलै नयाँ प्रविधि हो र यो जीन थेरापीलाई अझ लाभदायक बनाउन प्रयोगमा आएको हो । यो प्रविधिमा सुईबाट भाइरस राख्नुको साटो ‘सीआरआईएसपीरआर’ भनिने आणविक मेसिन प्रयोग गरी ‘जिन सम्पादन’ गरिन्छ । यसले कुनै पनि जीवमा भएको जीन उत्परिवर्तनलाई ठीक गर्ने निर्देशन दिन सक्दछ ।

‘जिन सम्पादन’ को अर्थ वंशाणुगत रूपमा शरीरमा आएका त्रुटिपूर्ण, गडबड, कमजोर वा हानीकारक जीन निकालेर त्यसका ठाउँमा उपयुक्त जिन राखी मान्छेको प्रतिरोध क्षमतालाई अनुकूलन गर्नु हो। ‘सीआरआईएसपीरआर’ मेसिन, विधि र औषधिको बहुमुखी उपयोग गर्न सकिन्छ । आधारभूत विज्ञानदेखि कृषि र जलवायु परिवर्तनमा यसको उपयोग हुन सक्दछ । स्वास्थ्य विज्ञानमा यसले अभिभावकका त्यस्ता जिन जो बच्चाका लागि अनुपयोगी र हानिकारक हुन्छन्, हटाउन निर्देशन गर्दछ । यो आनुवंशिक चिकित्साको क्षेत्रमा धेरै महत्त्वपूर्ण सफलता हो।

‘सीआरआईएसपीरआर’ जीन सम्पादन पहिलोपटक सन् २०१९ बाट मात्र भएको हो । एक रोगीको रातो रक्तकोषिका उत्पादनको गडबडीलाई यस विधिबाट उपचार गरिएको थियो। त्यसयता यो प्रविधि जन्मजात अन्धोपन, सिकलसेल, मुटु तथा स्नायु रोग, क्यान्सर र एचआईभीको उपचारमा प्रयोग हुन थालेको छ ।

यद्यपि, यस्ता रोगको एकल जीन आधार हुँदैनन्, अनुवंशिक घटकहरू हुन्छन् । मुटु रोग, अल्जाइमर्स र पुराना दुखाइको उपचार यसबाट हुन सक्दछ। डा. जेनिफर डाड्ना र इम्मानुअल कार्पेन्टियरले ‘सीआरआईएसपीरआर’ जीन सम्पादनका लागि सन् २०२० को रसायनशास्त्र तर्फको नोबेल पुरस्कार पाए । उनीहरूको योगदानलाई ‘धेरै मानिसका लागि स्वास्थ्य सेवा परिवर्तन गर्ने अवसर’ भनेर उपयुक्त वर्णन गरिएको थियो।

म जस्ता वैज्ञानिकले अब ‘सीआरआईएसपीरआर’ को भविष्यका लागि एक आदर्श परिदृष्य कल्पना गर्न सक्दछौं । जब ३ महिना कटेको बच्चामा एन्टिबायोटिक प्रतिरोध संक्रमण विकास हुन थाल्दछन, उसको डीएनए परिक्षण गरेर २४ घन्टाभित्र सामान्य प्रतिरक्षा प्रणालीलाई विकास गर्न नदिने दोषपूर्ण जिन पहिचान गर्न सकिन्छ। ३ दिनभित्र यस्तो उपचार पूरा गरी बच्चालाई घर फर्काउन सकिन्छ ।

‘सीआरआईएसपीरआर’ अवधारणा कुनै बेला ‘साइन्स फिक्सन’ बाटै बाहिरिएजस्तो थियो । आज त्यो प्राविधिक रुपमै सम्भव भएको छ । चीनले हालै ७ र ८ वर्षका दुई बच्चाको यो विधिबाट उपचार गरेको छ । उपचार अघि उनीहरूको रातो रक्तकोषिका उत्पादन सामान्य थिएन । उपचारको ८ महिनापछि उनीहरू पूरै तन्दुरुस्त भएका छन् ।

युरोप र अमेरिकामा भएका प्रगतिलाई पनि भयंकर नै मान्नु पर्दछ । अहिलेसम्म ३१ जनाको उपचार यस विधिबाट भइसकेको छ । वैज्ञानिकहरू अहिले एचआईभी संक्रमितको प्रतिरक्षा प्रणालीबाट भाइरसको डीएन निकाल्ने प्रयत्न गर्दैछन् । यदि, यो सफल भयो भने ४० लाख मानिस लाभान्वित हुनेछन्।

संसारमा त्यस्ता ४ करोड मानिस छन् जो ७ हजार प्रकारका रोगले एकल जिन उत्परिर्वतनबाट प्रभावित छन् । ‘सीआरआईएसपीरआर’ औषधिले ती सबै मानिसको भलो गर्न र तिनका परिवारलाई खुसी दिन सक्दछ । अब यो कुनै ठूलो प्राविधिक समस्या रहेन तर, कानुनी, वित्तिय र संगठनात्मक अवरोध भने कायमै छन् । माथि उल्लेख गरेजस्ता गुनासा गर्नेलाई मैले जीन सम्पादन इन्जिनियरिङ र ‘सीआरआईएसपीरआर’ प्रविधि तथा औषधिबारे बताउने गरेको छु । त्यस्ता वैज्ञानिक वा चिकित्सक पहुँचमा छन् भने उनीहरूसँग सम्पर्क गर्न भन्ने गरेको छु ।

अमेरिकी र युरोपेली कानुनमा प्रयोगात्मक औषधिको सुरक्षा र प्रभावकारिता सुनिश्चित गर्ने विस्तृत प्रक्रिया छ । यसको अध्ययन मानव कोष जनावरमा प्रयोग गरेर सुरु हुन्छ । यो प्रक्रियाले कम्तीमा २ वर्ष लिन्छ । यो निकै खर्चिलो चरण पनि हो । यस्तो धेरै कारण छन्, जसले गर्दा ‘सीआरआईएसपीरआर’ औषधिले उपचार गर्न सकिने सबै बिमारीको समयमै उपचार होला भन्न सकिन्न। जुन परिमाणमा यसको उत्पादन चाहिन्छ, त्यसमा लगानी कसले गर्ला ? यो पनि एक महत्त्वपूर्ण प्रश्न हो ।

तसर्थ, मेरो सल्लाहले मानिस त्यति धेरै लाभान्वित भएका छैनन् होला । सार्वजनिक विश्वविद्यालयले केही प्रयत्न गरेका छन् । तर, त्यस्ता सेवालाई व्यावसायिकीकरण गर्ने क्षमता उनीहरूसँग हुँदैन। दशौं हजार मानिसको उपचारका लागि उपयोगी हुने यो विधि सहज हुन दशकौं लाग्न सक्छ । यी जटिलता हटाउन वायोटेक्नोली कम्पनी र सरकारहरूले मिलेर काम गर्नुपर्ने हुन्छ । नियमन प्रणाली छिट्टै विकास र स्थापित गर्नुपर्ने हुन्छ ।

अर्कोतिर यो प्रविधि र औषधिप्रति मान्छेको विश्वास जगाउन पनि जरुरी छ । डीएनए सम्पादन कुनै अनौठो कुरा हैन, यो एक सुरक्षित प्रविधि हो । ‘सीआरआईएसपीरआर’ जिन सम्पादन प्रविधिको विकासले हामीलाई उल्लेखनीय उपचार क्षमता प्रदान गर्दछ । अब वैज्ञानिकले मान्छेको मागबमोजिम डीएनए निर्देशित गर्न सक्नेछन्।

‘सीआरआईएसपीरआर’ ले त्यस्ता धेरै मानिसलाई अवसर दिन्छ, जसले उपचारकै आसा गुमाएका थिए । तसर्थ, संसारभरि सबैलाई ‘सीआरआईएसपीरआर’ उपचार सुनिश्चित गर्न हामीले काम गर्नै पर्छ, हामी गर्न सक्नेछौं ।

(द न्युओर्क टाइम्सबाट संक्षेपीकरणसहितको अनुवाद)